近日獲悉，堿基編輯技術研發商新芽基因宣布完成數千萬人民幣Pre-A輪融資，由紅杉資本中國基金領投，西湖大學產業投資、中新蘇州工業園區產投、王加權家族基金跟投，老股東丹麓資本持續追加投資。

截至目前，新芽基因已完成近億元融資。

新芽基因創始人何春艷博士表示：“我們非常感謝本輪投資人對新芽基因的認可和支持。公司將持續完善基于TAM堿基編輯平臺的產品開發工作，快速推進DMD系列基因治療產品的臨床前研究和IND申報。我們還將不斷豐富新芽的產品管線，使TAM平臺可以應用到更多的疾病領域。同時我們熱烈歡迎有夢想有激情的優秀人才加入新芽。”

蘇州新芽基因生物技術有限公司成立于2020年7月，公司創始人為何春艷博士和常興博士。何春艷博士擁有豐富的病毒類產品研制開發、商務拓展、投資孵化經驗；科學家創始人常興博士任職于西湖大學，是國內最早進行堿基編輯技術開發及應用研究的先驅之一，特別是在利用堿基編輯技術治療肌肉相關疾病領域走在世界前列。

新芽基因是國內首家利用堿基編輯技術進行基因治療藥物研發的公司，主要基于專利TAM堿基編輯技術平臺，開發具有重大未滿足臨床需求的基因治療藥物。公司首個產品的適應癥為杜氏肌營養不良（DMD）系列基因突變疾病。

DMD是以肌肉退化和衰弱為特征的神經肌肉進行性疾病，每3500-5000名出生的男嬰就有一例發病，全球DMD患者有20萬以上。其發病原因是抗肌萎縮蛋白基因突變引起的。目前DMD缺乏有效的治療方式。

新芽基因的TAM技術在患者的iPSC細胞中高效恢復了抗肌萎縮蛋白的表達，并在DMD小鼠上表現出了令人欣喜的療效。TAM藥物治療后DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了顯著改善，壽命也顯著延長。目前第一款DMD產品正在進行工藝開發，期望未來快速推進以評估其在DMD病人中的治療價值。