神經退行性疾病（NDDs）屬于中樞神經系統或周圍神經系統神經元喪失病，已對全球數百萬人的身體健康和生活造成不利影響。

神經退行性疾病治療市場發展正在經歷轉變。據估計，2026年該領域的規模將達到2166億美元。全球眾多藥企紛紛布局研發NDDs藥物，用于阿爾茨海默病、漸凍人癥、帕金森病和亨廷頓病等疾病的治療。

2023年已有多款新藥獲批，如Biogen和Ionis的Qalsody用于治療肌萎縮性脊髓側索硬化癥（又稱漸凍癥, ALS）的一種亞型，Otsuka和Lundbeck的Rexulti成為了首個用于治療阿爾茨海默病躁動癥的藥物，Eisai和Biogen的Leqembi獲批用于治療阿爾茨海默病。但同時，由于致病機制不明確，神經退行性疾病藥物開發風險大。有研究發現1995-2007年期間CNS藥物在FDA的上市批準率不到非CNS藥物的一半（分別為6.2%和13.3%）。

成立于2021年的神濟昌華，是一家專注于神經系統疾病的基因治療技術和藥物研發的公司，重點布局漸凍癥等神經系統疾病，在神經退行性疾病研究領域已有較深的基礎研究和較好的市場布局。神濟昌華創始人彭林告訴獵云網，由于人口老齡化加劇，神經退行性疾病的藥物研發尤為重要。神濟昌華創始團隊在神經退行性疾病領域深耕多年，同時具有長期堅實的神經科學基礎研究背景和經驗。

神濟昌華專注于神經系統疾病的基因治療技術和藥物研發，核心管線源于清華大學醫學院賈怡昌教授實驗室在神經科學領域十余載的基礎科研成果。重點布局神經退行性疾病和腦損傷領域，包括肌萎縮側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）、腦卒中（Stroke）、阿爾茲海默癥（Alzheimer's disease, AD）、帕金森病（Parkinson's disease, PD）、亨廷頓舞蹈癥（Huntington's disease, HD）等。依托在AAV介導的基因表達和編輯，小核酸介導的基因表達調控，以及促進神經系統基因遞送效率的AAV新血清型篩選上的技術優勢。

現階段在神經系統疾病領域有一些臨床藥物一直在被使用，此前藥物研發也主要是以化學藥物和生物大分子藥物為主導，而基因治療作為一個新型治療手段，給神經系統疾病藥物研發帶來了極大的機遇，以AAV作為載體的基因療法對神經系統疾病來說是非常具有潛力的治療方式：首先，基因治療能夠幫助一些之前不能成為藥物靶點的分子轉變成為藥物靶點；第二，基因治療的靶向性更好，超過之前所有的治療手段；第三，新型AAV衣殼篩選和開發越來越受到很多實驗室和企業的關注。

漸凍癥是神濟昌華聚焦的第一個適應癥，這是一種運動神經元退行性病變的惡性罕見病，被稱為“全球五大絕癥之首”。預計漸凍癥的全球存量患者大約在45萬人左右，中國大約有10萬患者，而且國內每年新增患者大約3萬。漸凍癥是致命的絕癥，平均生存期大約2-5年，目前全球只有4種漸凍癥藥物上市，國內只有依達拉奉和利魯唑兩種，療效非常有限。

此前，神濟昌華發現了極具潛力的ALS治療靶點SG001。目前針對該靶點的首研管線SNUG01，彭林向獵云網透露：臨床前研究數據顯示，SNUG01對神經元有顯著的保護作用。漸凍癥的病理表現是上下運動神經元的損傷，SNUG01把運動神經元保護起來，就相當于幫患者“踩剎車”。我們預期SNUG01會比當前已上市的藥物都更好地延長患者生命。

除了采用新的藥物靶點和治療策略，神濟昌華在動物模型方面也具有獨特的優勢，擁有自主開發的多個基因敲入疾病動物模型，基于這一優勢，神濟昌華建立了果蠅、小鼠、巴馬豬等新型基因敲入動物疾病模型平臺，最大程度還原疾病特征。SG001就是神濟昌華創始人、清華大學醫學院長聘教授賈怡昌在研究基因敲入漸凍癥小鼠模型時發現的。神濟昌華計劃在2024年開始SNUG01的中美臨床申報。

目前神經退行性疾病領域賽道也受到投資機構偏愛，吸引了紅杉資本、高瓴創投、啟明創投等知名機構出手。在神經系統藥物研發領域，基因療法公司更是火熱，例如美國Capsida公司剛成立就已完成了1.4億美元的融資。神濟昌華優勢在于，在神經退行性疾病領域有深厚的基礎研究積淀，對疾病的病理機制有深刻的理解，還有經驗豐富的藥物研發團隊。

融資方面，神濟昌華相繼獲得了北京生命科學園創投、和玉資本（MSA Capital）、上海豐倉創新基金、水木清華校友種子基金、貝格資本等機構的數千萬人民幣投資。融資主要用于推動SNUG01的CDMO生產、IIT啟動及新管線開發等。

團隊方面 ，神濟昌華的三位聯合創始人賈怡昌教授（創始人）、彭林博士（CEO）、郭煒博士（CSO）均有清華大學背景，形成產學研有機結合的互補型團隊。團隊成員70%以上擁有碩士或博士學歷，畢業于清華大學、北京大學、中國科學院、北京生命科學研究所、約翰霍普金斯大學所等海內外知名院校及科研機構，在藥物開發、臨床運營和基礎科研等方面均擁有多年經驗。公司搭建了從靶點發現、概念驗證、篩選與優化、臨床前、CMC，到注冊申報、醫學及臨床運營等模塊化平臺，支持藥物全流程開發。