近日，致力于開發化學誘導成體細胞藥物的武漢睿健醫藥科技有限公司（簡稱“睿健醫藥”）宣布完成近億元A+輪融資。據悉，本輪融資由長江證券創新投資領投。

公開信息顯示，睿健醫藥是全球首家專注于高效化學小分子誘導功能細胞再生的高科技制藥公司。目前，圍繞細胞命運調控機制研究及轉化，睿健醫藥已搭建了以小分子化學誘導為基礎的細胞藥物研發技術平臺，并進行了全方位、系統性的專利布局，著重面向特定退行、損傷性疾病，腫瘤以及代謝系統疾病開發具備自主知識產權的通用型（off-the-shelf）細胞藥物。

而此次融資的落地，則將主要用于推動睿健醫藥面向帕金森病的在研管線——NouvNeu001開展臨床一期工作的開展，并同時支持公司后續在研管線——NS001在中美新藥臨床研究(IND)雙申報。

在“牽手”市場資本的同時，睿健醫藥還在近日與丹納赫生命科學中國區簽署戰略合作協議，雙方將聯合共建“睿健醫藥科技有限公司-丹納赫中國生命科學聯合實驗室”，共同推進全球創新的基于AI平臺化學誘導細胞療法的研發及臨床應用。

創新性細胞藥物研發模式

隨著人口老齡化，神經退行性疾病如帕金森癥等發病率快速升高，已經成為威脅中國乃至全球人類健康的重大疾病。相關疾病也嚴重地影響了病人及家屬的生活質量，給社會造成負擔。

“傳統的藥物和手術療法對于很多疾病有極大的局限性，而細胞治療其獨特的治療方式是對傳統療法的有利補充。”參與了睿健醫藥此次A+輪融資的長江證券創新投資合伙人嚴軒博士即指出，干細胞行業經過幾十年的探索和發展，理論及產業化相關技術均日趨成熟。睿健醫藥的創始人在行業中深耕多年，對于各類細胞的定向分化經驗豐富，在帕金森癥領域更是國內領先。公司平臺化的技術以及低成本、標準化的生產方式，有望為更多患者帶來療效確切且可以負擔的一系列新藥。

據介紹，所謂的誘導多能干細胞藥物，其本質是將已經分化成熟的人體細胞，脫分化還原成類似于胚胎干細胞的誘導多能干細胞（IPSC），并在此基礎通過生物技術手段或者是化學手段，將其轉化為成熟的功能細胞用于治療。相比從胚胎或人體組織來源的神經細胞移植，誘導神經細胞藥物不存在倫理問題，避免了細胞異體使用風險，同時也保證了神經細胞的充足供給。

目前睿健醫藥不僅實現了包括人體血液細胞、皮膚細胞、尿液脫落上皮細胞及肝臟細胞向多能干細胞的脫分化重編程，更建立了從多能干細胞向神經細胞，肝臟細胞，以及其他細胞的純化學分化體系。這種情況下，人體本身即是“行走的藥箱”，將上述特定部位細胞重構再利用，填補已損傷與或出現退行的功能細胞。

雖然作用原理清晰，但細胞藥物復雜的藥物形式，令其研發難度極大。

為此，睿健醫藥選擇自主開發了基于人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導和培養基的多功能干細胞產品開發平臺，以完成誘導多能干細胞的高效轉化。憑借AI技術展開的大量測序，睿健醫藥可以完成誘導多能干細胞與轉化目標細胞間的差異性分析，判斷哪些基因決定了細胞分化成熟的方向，這也是業內普遍忽視的關鍵問題。

而在確定了細胞轉化的驅動性基因后，睿健醫藥則會通過靶點尋找能夠與基因匹配結合、并誘導細胞轉化的小分子藥物。最終，只需要少數合適的化學小分子與純化學基礎培養基的簡單組合，睿健醫藥即可以完成誘導多能干細胞向目標細胞的高效轉化。此外，睿健醫藥也進一步在這一平臺上深入挖掘，利用化學小分子抑制MHC通路的發育，從而建立了國際首屈一指通用型細胞誘導平臺。

由于細胞轉化完全處于內在基因的自然驅動，也讓睿健醫藥產出的細胞藥物轉化率極高。以公司帕金森病在研管線NouvNeu001為例，其由誘導多能干細胞轉化成的多巴胺能神經元純度高達99%以上，完美復刻了目標細胞的功能與特質。

曾參與過睿健醫藥A輪融資的金沙江聯合資本潤璞醫療基金合伙人汪曉燕博士也表示，在細胞治療領域，轉分化具有廣泛的應用前景。“睿健醫藥從源頭開發轉分化方案，并且形成了一套獨特的化學誘導體系，而且獨創了基于發育生物學MHC抑制的方法，體現出睿健醫藥原創精神以及戰略的前瞻性。”

值得一提的是，睿健醫藥創新性的細胞藥物研發模式已經引起了國際科學儀器巨頭丹納赫（Danaher）的注意。

就在此次A+輪融資落地前，睿健醫藥就與丹納赫生命科學中國區簽署戰略合作協議，在全球突破性細胞藥物研發與生產領域開展密切合作。根據協議，雙方將聯合共建“睿健醫藥科技有限公司-丹納赫中國生命科學聯合實驗室”，共同推進全球創新的基于AI平臺化學誘導細胞療法的研發及臨床應用。

“睿健在新藥研發過程中，使用了許多其他細胞藥物公司不會使用的器材，這引起了我們上游器材供貨商丹納赫的好奇。實地參觀后，丹納赫也發現我們將一些器材使用在了全新的應用場景中，并且取得了非常好的效果，這才促成了此次合作。”睿健醫藥聯合創始人魏君博士表示。

攜手丹納赫探索細胞藥物臨床應用邊界

國際科學儀器巨頭的加入無疑也將為睿健醫藥新藥研發質量及效率帶來提升。

據丹納赫生命科學中國區戰略及戰略市場總監周偉華女士介紹，此次戰略合作中，丹納赫將積極參與睿健醫藥未來多方向平臺的建設，提供包括但不限于生命科學研究、效應化合物開發和篩選、多組學細胞機理研究、多物質篩選等相關先進檢測儀器和技術儲備；協助武漢睿健提高平臺建設的效率和實際應用解決方案的能力；支持睿健醫藥打造有特色的創新管線藥物研發和生產基地；全面支持睿健醫藥未來規劃與發展，以期共同推進中國生命科學研究的創新發展。

“未來睿健細胞藥物研發過程中的化學誘導環節，化學小分子高通量篩選環節的效率都有望隨著新的檢測儀器到來得到提升。”魏君介紹稱，雙方將為具有全球開創性的生命科學應用提供示范作用，攜手持續推進生命科學新技術在突破性藥物開發中的應用和發展。

據介紹，針對適用于帕金森疾病的NouvNeu001，睿健醫藥剛剛向中國衛健委提交了研究者發起的臨床實驗備案。預計在2022年一季度就將開啟中美新藥臨床研究(IND)雙申報。其余適用于脊髓損傷、腦卒中等細胞藥物也均已完成基礎研究和相關專利授權。

然而，睿健醫藥自主研發的細胞藥物用途還不僅于此。據公司官網信息顯示，成立短短四年多來，睿健醫藥已快速完成了九條研發管線的布局。除上述面向神經退行性疾病的細胞藥物外，公司還在視神經病變、糖尿病視網膜病變、肌萎縮側索硬化等領域探索細胞藥物治療的可能。此次近億元A+輪融資未來的投向之一，即是支持公司后續在研管線——NS001開啟中美新藥臨床研究(IND)雙申報。

正是基于對細胞藥物應用的不懈研究和創新性的新藥研發方式，睿健醫藥也在近期被全國高新技術企業認定管理工作領導小組認定為“國家級高新技術企業”。

“近20年間，各種針對腫瘤的靶向藥、免疫治療藥物層出不窮，但針對阿爾茨海默、帕金森等老齡化后產生神經疾病卻鮮有藥企問津。睿健希望憑借自己掌握的技術，開發出針對神經領域適應癥的普惠臨床級細胞治療產品，并將細胞藥物應用拓展至其他臨床未滿足需求上。”魏君表示。